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盲嘅都可以開眼,費城SPARK的基因療法

2018年1月29日

90年代,剛創業的時候,不問蒼天問鬼神,朋友推薦我見盲公陳,推薦的朋友剛好都姓陳,我問「開眼陳」你如何認識「盲公陳」?「我們兩個老陳喺比利時及法國都有物業,大家係鄰居。」當年我很好奇,盲眼又點樣睇樓呢?唔通真係開咗天眼通?

去年10月,美國食品藥品監督管理局(FDA)諮詢委員會的16名專家一致宣佈支持一項眼部基因療法。這一基因療法名為LUXTURNA,是SPARK THERAPEUTICS (SPARK)公司旗下罕見眼科疾病療法。簡單來說,就是盲咗都可以開眼。不過,一針要100萬,是美金。

SPARK是一家在費城、基因治療遺傳疾病的生物科技醫藥創新公司,專注於遺傳性視網膜營養不良、血液系統疾病和神經退行性疾病。所謂十年磨一劍,SPARK創辦之前,團隊在費城兒童醫院進行了20年的研究。2015年10月初,SPARK公開對一種致盲性罕見遺傳病的基因治療臨床後期試驗研究的正性結果,指出該實驗性基因治療幫助改善了患者的視力。2016年底,SPARK公布其眼病基因治療藥物SPK-RPE65,臨床三期取得非常好的成績,顯示出功能性視力的改善。

FDA將在2018年1月12日之前決定是否批准LUXTURNA在美國上市。FDA一般都會聽從該委員會的意見,LUXTURNA很可能獲批。如果過關,LUXTURNA將成為美國第一個被批准的直接「矯正」患者自身基因的基因療法,這將成為醫療行業一個里程碑式的時刻。

以前FDA對審批新藥,尤其是基因治療的新藥非常保守,又要開聽証會,又要你有足夠數量的臨床測試。新藥的誕生,從藥物篩選,臨床前實驗,人體臨床實驗,上市銷售,要花約十年時間,成本約8-10億美金,中間只要任何一個環節失敗,都前功盡棄,我認為,兩三年前SAREPTA THERAPEUTICS公司的先例可以作為FDA對基因治療藥品的審批的参考案例,從而了解投資這類股份的背景。

大家都對幾年前ICE BUCKET CHALLENGE印象深刻,冰桶挑戰是一項於社群網路上發起的籌款活動,意在引起人們對肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)患者的注意。參與者要將一桶冰水從自己頭上倒下,並將過程拍成影片上傳至社群網路。2016年九月,美國FDA批准了SAREPTA THERAPEUTICS公司的新藥 EXONDYS 51 (ETEPLIRSEN) 注射液,用於治療ALS肌肉退化和萎縮患者。這也是首個經FDA批准用於治療該疾病的新藥。即使FDA批咗,股價都可以好CHOK,因為中間有人懷疑新藥既功效或者持久性,但最後又無事,28蚊炒上63蚊腰斬一半,近期又上番56蚊,心血少D都嚇到萎縮。

生物科技醫藥產業,其實算是古老的產業,一直被歐美公司霸佔,核心的醫藥研究製藥和高級知識產權都被歐美國家緊緊掌握。因為這些公司發展早,長時間技術累積形成一個很大的障礙,後面想進入的國家都非常困難。看看SPARK,成立於2013年10月,時間其實很短,也才4年的小朋友,跟那些動輒成立百年的醫藥公司,是蚊脾,但股價話你聽,有時小朋友都做大事。SPARK 在2015年登陸納斯達克,發行價23美元,至2017年11月股價已經升左三倍。

新藥數量大增帶動生物科技醫藥創新股的想像空間,有此前車可鑑,我是極看好SPARK,因為全球有幾百隻生物科技醫藥股份類別,要精挑細選40-60隻出來投,仲要有「基因療法」的賣點,選擇少之又少,唔駛「天眼通」、唔駛「盲公陳」,我都可以告訴你,完全毋須DIALOGUE IN THE DARK。

老占點評:

盲眼變開眼,並非天方夜談,看看費城SPARK

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