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2017年5月27日

陳振康 上流力世界

Gene Therapy之Happy Problem

2017年5月18日,美國醫藥公司Spark Therapeutics Inc.正式完成向Food and Drug Adminstration(FDA)提交其新藥Voretigene Neparvovec。FDA會於60天內審定申請資料是否齊全,並有可能優先處理申請,目標是6個月完成審批。

如成功獲批准,Voretigene Neparvovec會成為Orphan Drug,即為治療少數病人的藥品(美國定義為少於20萬美國人),獲得稅務寬減加上7年的獨家專利。

美國制度繁複,政府機關官僚,新藥品申請註冊一般要數年才會正式獲批,現在FDA安排特別加快處理,因為Voretigene Neparvovec可能創造美國醫藥新一頁,成為首隻獲FDA批准的Gene Therapy基因治療藥物。

「Life is not fair.」中國人傳統思想有「天命」,要順天而行。一眾女士們無論如何努力天天做facial護膚,亦不能擁有女星Alexandra Daddario的樣貌與身材;男士們每天健身加彩光美容,亦不會變彭于晏。Larry Page的聰明才智及Pavarotti的美聲,亦不可能單靠後天努力而獲得。我並非散播悲觀負面思想,只是首善的名言有其智慧,人生中很多事情並非單靠後天努力就可以達成。健康生活習慣固然重要, 但遺傳基因亦主宰個人健康。

但當東方思想教導人「認命」,美國思想卻要打破宿命。近年不少醫學研究發現很多疾病如癌症,很大程度是由遺傳基因導致,用傳統化學藥物及手術治療效果並不理想,有醫學專家另闢新方向:Gene Therapy基因治療。

Gene Therapy是直接將「基因材料」genetic ethical注入體內不正常的基因內,用作治療遺傳病。

Voretigene Neparvovec是治療因遺傳基因問題令視網膜衰退,導致失明的疾病。Spark已經安排三輪共41位病人進行測試,效果理想,才安排正式向FDA申請註冊。Spark亦正在研究Hemophilia血友病及Choroideremia脈絡膜丟失的Gene Therapy。

藥物價格將有爭議

一眾病人及其家屬正在歡喜期待Voretigene Neparvovec正式被FDA批准,令病人重見光明。另一邊廂,一班「正義政客」、保險公司及傳媒,已跟Spark激烈爭論藥物價格,Spark表示,已花了4億美元研發費用,定價需要給股東們「合理回報」,不然日後沒有醫藥公司會投放大量資源在商業風險極高的新藥研發。早前Eli Lilly研發Alzheimer老人癡呆症藥物失敗,股價急跌16%,市值蒸發100億美元。

Voretigene Neparvovec治療的是「小眾病人」,4億美元研發費由一班小眾分攤承擔,根本無可能。保險公司當然回應非名冊onlist藥物,不負責。由政府公帑埋單,國會辯論三年亦未必有結論。

病人及其家屬立場簡單,人命及健康無價,渴望得到治療,這是基本人權,由誰付款,不理會。傳媒要取悅大眾,當然站在病人及家屬一方,指摘保險公司向錢看,無良,不理病人死活,政府無能,不理美國公民權益。Voretigene Neparvovec的價值釐定及由誰付鈔,應可列作通識科中「如何釐定公平權益」。

Voretigene Neparvovec面世為遺傳基因問題損害視網膜之病人重現光明,是喜訊,所有爭論是happy problem。Gene Therapy正式普及,是人類醫學大突破,改寫人類命運。

當中醫界仍停留在「陰虛火旺」及「外感內傳」,中國夢仍有遙遠的路要走。

 

(編者按:陳振康最新著作《生涯規劃 Super上流力》現已發售)

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