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2017年5月12日

智經研究中心

罕見的名義──論「孤兒藥」價高企現象

身患罕見疾病,但昂貴的藥物令人難以負擔──這不是粵語長片的故事情節,而是在先進發達如今天的香港,一些人的生活寫照。早前便一名患有罕見結節性硬化症、在立法會會議上泣訴藥物難以負擔的病人,因為病情轉壞,年僅36歲便與世長辭,更是激起社會對相關藥物資助的討論。

與許多疾病不同,罕見疾病的患者往往要應付動輒上百萬元的藥費。近月政府向立法會建議透過關愛基金新增項目,資助這類病人購買藥物。這個建議有望減輕這類病患者的負擔,社會大眾相信也會贊同要盡力協助面對不幸的一群。然而除了患者,相信不少人也會疑惑,這類藥物為何如此昂貴,致令一般人難以負擔?政府資助這類藥物的準則如何釐定?而在提供資助以外,還有其他方法應對罕見疾病嗎﹖

罕見藥物之昂貴,從治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)的「依庫珠單抗」可見一斑。根據立法會文件,若資助購買極昂貴藥物的關愛基金項目獲得接納,項目推行首年預計會有10至16名PNH患者申請相關資助,資助金額最高為6770萬元 ,即每人平均一年可獲多達423萬元資助。不過患者仍要按家庭收入及資產多寡分擔部分藥費,最多可達其家庭每年可動用財務資源的兩成或100萬元(取較低者)。

每年藥費以百萬計,其背後有一定的合理原因。患者較少而研發藥物成本高昂,令每人要分擔更多研發開支,是其中一個原因。以「依庫珠單抗」為例,藥商Alexion就聲稱在15年研發期內投入了近10億美元。由於該病每100萬人口每年只有1.3宗新症,若以上研究成本屬實,能夠獨力承擔藥費的患者肯定不多。除此之外,某些地方訂立法例,透過優惠措施如設立有年期的專賣權去鼓勵藥商研發這類不受關注的「孤兒藥」,讓藥廠做獨市生意,也可能推高了藥物價格。

獲政策扶持 「孤兒」變寵兒

面對藥物價格高昂,比利時、荷蘭、盧森堡等地政府聯手與藥廠議價,爭取更相宜的藥價。藥商也可以透過一次過與多國協商,打進一個更大的市場。不過,即使各國政府能夠聯合與藥商洽談,基於罕見疾病及「孤兒藥」的性質,其價格最終相信仍絕不便宜, 那些無法負擔藥費的患者始終需要財政支援。但政府投放多少資源才足夠、什麼「孤兒藥」才可獲得資助,這些關於資源分配的問題卻能惹起爭議。在紐西蘭,當地政府在2013年便基於財政考慮和藥物價格昂貴,拒絕資助「依庫珠單抗」。當局解釋,按每名病人計算,每年用於該種藥物的費用,接近治療另一罕見血液疾病新藥費用的20倍。

每名病人都不會希望別人對自己的處境視若無睹,甚至被化為計算成本效益的分母。政府作出任何資源分配的決定,難免會有人失望,甚至質疑作出決定的準則。一個公平、公正、公開的決策過程在此顯得尤為重要。在香港,政府表示在篩選有機會納入關愛基金項目的藥物時,會採用醫管局現行的藥物評審機制,即以實證為本的方針,依循藥物的安全性、療效和成本效益三大原則,並考慮包括國際間建議和做法、科技轉變、疾病狀況、病人用藥的依從性、生活質素、用藥的實際經驗,以及專業人士和病人團體的意見等其他相關因素。

一些關注「孤兒藥」價格的人士亦提出一些準則,例如基於疾病罕見度、疾病對病人健康及生命的影響程度、藥物療效的不確定性、藥物研發所花功夫、該藥有沒有其他用途等種種因素,來評核不同「孤兒藥」可獲得的資助。舉例而言,危及性命或者讓成人有嚴重殘缺的罕見疾病,其藥物資助會較令人健康受損的罕見疾病高;建基於既有知識研發的藥物,所獲資助會較研發由零開始的藥物低。

累積臨床數據 讓罕見被看見

以上準則是否客觀合理,或者怎樣才算是客觀的準則,或許言人人殊,現實中能否切實依循,也有商榷餘地。問題之一,是現時國際上可以證實「孤兒藥」長遠療效的科研數據,被指仍然較少。 若此屬實,社會如何在缺乏參考資料下分配資源購買藥物,恐怕要面對不少挑戰。

當然,困難不代表束手無策。有本地學者指出,香港罕見疾病患者資料散見於大學、醫療機關、病人組織等,建議政府牽頭建立罕見疾病病人名册,統計罕見疾病患者數目等資料,以協助積累診斷和臨床治療的經驗,也讓藥廠在推行試藥計劃時更易鎖定合適的罕見疾病患者。 這類名冊如何建立、由誰建立,值得更多討論。可以肯定的是,讓罕見的被更多人看見,協力改善,方能為應對問題帶來更大的希望。

 

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